
حدود جينية جريئة: كيف تغير شركة بيم ثيرابيوتيكس قواعد اللعبة في علاج مرض نقص ألفا-1antitrypsin
أعلنت Beam Therapeutics عن بيانات سريرية مبكرة واعدة لعلاج BEAM-302، وهو علاج لمرض نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)، تم تقديمه في المؤتمر العالمي السابع لمؤسسة ألفا-1 للبحوث. AATD هو حالة وراثية تؤدي إلى حدوث إمفزيما مبكرة ومضاعفات في الكبد، ويهدف BEAM-302 إلى تصحيح